한국아스트라제네카㈜가 수입하는 발작성 야간 혈색소뇨증에 사용하는 희귀질환 치료제인 ‘파발타캡슐(입타코판)’를 식약처가 8월 29일 허가했다.

발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)는 조혈모세포 유전자 돌연변이로 인해 적혈구가 보체 반응에 취약해지며 혈관 안팎으로 용혈을 유발해 지속적인 빈혈·피로·정맥 혈전 등의 증상이 나타난다.

보체(complement)는 박테리아와 바이러스 같은 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역 체계 일부로, 면역과 염증 반응을 촉진하기 위해 작용하는 혈액 내 여러 단백질의 집합(C1~C9으로 구성)했다.

식품의약품안전처(처장 오유경)는 이 약은 기존 치료제 사용 시 나타날 수 있는 혈관 외 용혈을 억제하는 등 기존 치료제 보다 유효성이 개선된 제품으로, 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 기대된다.

참고로 식약처는 ‘파발타캡슐(입타코판)’을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제5호로 지정(’23년 6월 1일)하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.

식약처는 앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가되어 환자 치료 기회 확대에 도움이 될 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.