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‘유전적 결함 빈혈 치료제’ 희귀의약품 지정

윤정애 기자 | 기사입력 2021/04/01 [17:18]

‘유전적 결함 빈혈 치료제’ 희귀의약품 지정

윤정애 기자 | 입력 : 2021/04/01 [17:18]

식품의약품안전처(이하 식약처)는 베타 지중해 빈혈 등 희귀성 빈혈 치료에 사용되는 ‘루스파터셉트’를 희귀의약품으로 신규 지정하고, 희귀성 종양 치료에 사용하는 기존의 희귀의약품 ‘루테튬 옥소도트레오타이드’는 성분명과 대상 질환을 추가했다고 1일 밝혔다.

 

베타 지중해 빈혈은 혈색소 베타-글로빈 사슬의 유전자 돌연변이에 의해 혈색소 합성이 감소하거나 혈색소 안정성이 감소하는 경우에 발병하는 단일 유전자 질환으로 치료에 희귀의약품이 사용된다. 

 

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품 혹은 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품을 말한다. 

 

▲ 희귀의약품 구매 절차  © 식약일보


식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정해 신속·원활하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

 

희귀의약품 구매 절차는 희귀필수의약품센터(02-508-7316~8, kodc.or.kr)로 문의하면 된다.

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